그들은 DNA를 편집하여 유전병을 바로 잡을 수 있습니다.

4 월 2, 2024

Noonan 증후군, 허약 X 증후군, Huntington 's 한국, 일부 심혈관 질환 ... 그들은 모두 유전 기원의 질병 그 (것)들을 겪는 사람들의 생활에있는 가혹한 변경을 가정하십시오. 불행히도, 지금까지 이러한 악의 치료법을 찾을 수 없었습니다.

그러나 책임있는 유전자가 완벽하게 국소화되어있는 경우, 가까운 장래에 이러한 질병 중 일부가 전염 될 가능성을 예방하고 교정 할 가능성이 있습니다. 이것은 최신 실험을 반영한 것으로 보인다. 유전 편집을 통한 유전 적 장애의 교정 .

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유전자 장애를 교정하는 방법으로 유전 편집

유전자 변형은 생물체의 게놈을 수정할 수있는 기술이나 방법론이며, DNA의 구체적인 조각을 절단하고 수정 된 버전 배치 대신. 유전 적 변형은 새로운 것이 아닙니다. 사실, 우리는 유전자 변형 식품을 오래 동안 먹었거나 유전자 조작 동물로 다양한 질병과 의약품을 연구했습니다.

그러나, 그것이 1970 년대에 시작되었지만 유전 적 판본은 불과 몇 년 전만해도 정확하고 효과적이지는 않았습니다. 90 년대에는 특정 유전자를 향해 행동을 지시하는 것이 가능했지만 방법론은 비쌌으며 많은 시간이 걸렸다.

약 5 년 전, 지금까지 사용 된 대부분의 방법보다 우수한 정밀도로 방법론이 발견되었습니다. 다양한 박테리아가 바이러스에 의한 침입과 싸우는 방어 기제에 기반하여, CRISPR-Cas 시스템이 탄생했습니다. Cas9라는 특정 효소가 DNA를 자르고 DNA가 원하는 방식으로 재생되도록하는 RNA가 사용됩니다.

RNA가 절단 부위의 돌연변이 된 부위로 효소를 안내하는 방식으로 두 가지 관련 성분이 도입됩니다. 그런 다음 DNA 템플리트 분자가 도입되어 재구성시 해당 세포가 복제되어 게놈에 의도 된 변이가 통합됩니다. 이 기술은 의료 수준에서도 많은 수의 응용 프로그램을 허용합니다. 하지만 모자이크가 나타나고 의도하지 않은 다른 유전 적 변형이 일어날 수 있습니다. 그래서 유해하거나 바람직하지 않은 영향을 미치지 않도록 더 많은 연구가 필요합니다.

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희망 이유 : 비대증 성 심근 병증 교정

비대증 성 심근 병증은 심각한 질병이다. 강한 유전 적 영향을 미치고 MYBPC3 유전자를 촉진시키는 특정 돌연변이가 확인된다. 그 안에서 심장 근육의 벽은 과도한 두께를 가지고있어서 근육 비대 (보통 좌심실의)가 혈액을 방출하고받는 것을 어렵게 만듭니다.

증상은 크게 달라질 수 있습니다. 심지어는 명확하게 나타나지는 않지만 이전 증상을 나타내지 않으면서도 부정맥, 피로 또는 심지어 사망의 흔적이 나타납니다. 사실, 특히 운동 선수의 경우, 35 세까지의 청소년에게 더 자주 나타나는 급사의 원인 중 하나입니다.

그것은 유전적인 조건이며 대부분의 경우 수명을 줄일 필요는 없지만 평생 동안 통제되어야합니다. 그러나 유전 편집을 사용하여 72 %의 사례 (사용 된 58 개의 배아 중 42 개)에서 관련 돌연변이가 최근 Journal Nature에 발표되었습니다. 이 질병의 출현.

CRISPR / Cas9라는 기술은 이러한 목적으로 사용되어 왔으며, 유전자의 돌연변이 부위를 절단하고 재건 돌연변이가없는 버전에서 이 실험은 질병과 관련된 돌연변이를 제거하고 그것이 작동하는 배아뿐만 아니라 후속 세대에도 전파되는 것을 방지하기 때문에이 실험은 엄청난 중요성을 의미합니다.

이전에 비슷한 시도가 있었지만, 다른 원치 않는 돌연변이를 일으키지 않고 의도 한 목표를 달성 한 것은 이번이 처음입니다. . 그렇습니다.이 실험은 fecundation의 동일한 순간에 수행되었습니다. Cas9를 난자의 정자와 거의 동시에 도입 시켰고, 체외 수정의 경우에만 적용 할 수 있습니다.

아직 갈 길이 멀다.

아직 이른시기이기는하지만이 실험을 통해 여러 번 복제 및 조사가 이루어져야하지만, 앞으로 많은 수의 질병을 교정하고 유전자 전달을 막는 것이 가능할 수 있습니다.

물론 더 많은 연구가 필요합니다. 우리는 명심해야한다. 모자이크가 유발 될 수있다. (돌연변이 된 유전자의 일부와 혼성화를 목적으로하는 유전자의 일부분)은 다른 의도되지 않은 변경의 수리 또는 생성에 혼성화된다. 완전히 검증 된 방법은 아니지만 희망을 불러 일으 킵니다.

서지 참고 문헌 :

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